CRISPR-basierte Therapien, Teil 2: Ihre Probleme und ihr Potential
Im ersten Teil dieses Textes habe ich euch Exa-cel, die erste CRISPR-basierte Gentherapie vorgestellt. Wie wir gesehen haben, ist das CRISPR/Cas9-System extrem gut dazu geeignet, DNA an einer ganz spezifischen Stelle zu editieren. So können dann – wie z.B. bei Exa-cel – bestimmte Gene ausgeschaltet werden. Das funktioniert, indem eine guide RNA an eine komplementäre …
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