CRISPR-basierte Therapien, Teil 2: Ihre Probleme und ihr Potential

von PharmBlogBiochemie, PharmakologieVeröffentlicht am Keine Kommentare

Im ersten Teil dieses Textes habe ich euch Exa-cel, die erste CRISPR-basierte Gentherapie vorgestellt. Wie wir gesehen haben, ist das CRISPR/Cas9-System extrem gut dazu geeignet, DNA an einer ganz spezifischen Stelle zu editieren. So können dann – wie z.B. bei Exa-cel – bestimmte Gene ausgeschaltet werden. Das funktioniert, indem eine guide RNA an eine komplementäre …

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CRISPR-basierte Therapien, Teil 1: Exa-cel

von PharmBlogBiochemie, PharmakologieVeröffentlicht am Ein Kommentar

Vor kurzem wurde in den USA und Großbritannien die erste auf CRISPR basierende Gentherapie überhaupt zugelassen. Seit seiner Entdeckung hat das CRISPR/Cas9-System der Biomedizin viele neue Möglichkeiten verschafft. So ist es schon lange ein selbstverständlicher Teil der Grundlagenforschung und hat seinen Entdeckerinnen einen mehr als verdienten Nobelpreis eingebracht. Und fast ebenso lange wird über das …

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